Американское ведомство по контролю за лекарствами и продуктами питания запустило пилотный проект, который позволит отслеживать данные клинических испытаний почти в реальном времени. Идея, как подчеркивают в FDA, заключается в том, чтобы ускорить путь препарата от ранних исследований до решения о регистрации и тем самым сохранить технологическое и регуляторное лидерство на фоне усиления конкуренции со стороны других стран.
Что именно делает FDA в рамках пилота
В понедельник FDA стартовало с инициативой, направленной на более оперативную работу с результатами клинических тестов. По словам руководства агентства, проект должен сократить так называемое «мертвое время» в процессе разработки лекарств — период, когда формально работа идет, но ключевые регуляторные решения откладываются из‑за процедур.
О проблеме «dead time» рассказал комиссар FDA Мэ́рти Макари в разговоре с журналистами. Он указал, что значительную долю времени — порядка 45% — занимают административные действия и оформление документов: от момента, когда препарат находится на ранней стадии испытаний, до подачи материалов для последующего решения об одобрении.
Почему это может ускорить одобрение препаратов
Смысл пилота в том, чтобы у регулятора появлялся более ранний и систематический доступ к данным, которые обычно анализируются уже после того, как их тщательно подготовит и предоставит компания-спонсор. В FDA рассчитывают, что это позволит сократить годы ожидания между завершением этапов исследований и финальными регуляторными выводами.
Отдельно в ведомстве отметили, что фармпроизводители уже пробуют повышать скорость подготовки регуляторной отчетности. В частности, Johnson & Johnson и другие компании сообщали о начале использования искусственного интеллекта для ускорения подготовки документов для регуляторов — с сокращением времени с «сотен часов» до примерно 15 минут.
Какие данные получит FDA и чем проект отличается от обмена «сырыми» данными
В рамках инициативы FDA сможет получать данные Phase 1 — первой фазы клинических испытаний, где в первую очередь оценивают безопасность и ищут возможные сигналы эффективности. Важно, что доступ будет организован так, чтобы регулятор мог делать предварительные оценки без необходимости сначала получать эти материалы от компании и проходить долгую процедуру их подготовки.
При этом в FDA делают акцент на различиях с действующими форматами обмена информацией. Как пояснил главный чиновник агентства по вопросам ИИ Джереми Уолш, в данном случае речь не идет о запросе «сырых» персональных записей пациентов.
Вместо этого регулятор будет получать агрегированные сигналы — усредненные показатели, например:
- частоту неблагоприятных побочных эффектов;
- процентные доли ответов опухоли на лечение.
Такая схема, по словам Уолша, дает возможность принимать управленческие решения без того, чтобы специалисты FDA имели дело с первичными клиническими данными. При этом индивидуальные записи участников по-прежнему остаются у спонсора исследования, что призвано снизить риски для конфиденциальности.
Примеры уже полученных данных и участие компаний
В сообщении FDA говорится, что ведомство получило и валидировало данные безопасности из средней стадии испытаний, проведенных AstraZeneca. Эти сведения были переданы в рамках тестирования препарата для лечения мантийноклеточной лимфомы у пациентов, которые ранее не получали терапию.
Техническую часть передачи данных обеспечивала компания Paradigm Health, выступившая как поставщик технологического решения.
Кроме того, параллельно работает второй пилот — с участием Amgen. Эта компания проводит раннюю стадию исследования у пациентов с формой рака легкого, которая пока не распространилась за пределы грудной клетки. Такое заболевание известно как limited-stage small cell lung carcinoma — ограниченная стадия мелкоклеточного рака легкого. На момент старта публикации отмечалось, что идет выбор исследовательских центров (site selection) для этого проекта.
Планы расширения: сроки, запрос к индустрии и финальные решения
Чтобы подготовить более широкое внедрение подхода, FDA опубликовало запрос на получение информации — документ, в котором агентство собирает предложения от индустрии и общественности относительно дизайна расширенного пилота. В ведомстве сообщили, что комментарии будут приниматься до 29 мая.
Ожидается, что к июлю будут определены итоговые критерии отбора, а завершение выбора участников пилота намечено на август.
Связь с международной конкуренцией
Комиссар FDA Мэ́рти Макари связывает запуск инициативы с растущей конкуренцией на международной арене. По его словам, примерно в 2021 году Китай обогнал США по числу проводимых Phase 1 испытаний. Дальнейший рост, как отметил Макари, он охарактеризовал как «экспоненциальный» — то есть ускоряющийся по мере увеличения темпов.
Справка: что такое Phase 1 и «сигналы эффективности»
Phase 1 — это ранняя стадия клинических испытаний, обычно проводимая на небольших группах пациентов или добровольцев, где ключевым приоритетом выступает безопасность. Параллельно оцениваются предварительные признаки того, что препарат может работать — в частности, так называемые сигналы эффективности, которые не равны доказанной эффективности, но помогают понять направление дальнейших исследований.
Термин «агрегированные сигналы» означает, что данные передаются не в виде индивидуальных медицинских записей, а в виде обобщенных статистических показателей, пригодных для регуляторных выводов и снижения рисков, связанных с персональной информацией.
