Акции Mirum Pharmaceuticals подскочили на 12% в понедельник после обнадеживающих новостей по препарату воликсибат: компания сообщила о позитивных итогах VISTAS — исследования фазы 2b у пациентов с первичным склерозирующим холангитом (PSC). Рост котировок отражает ожидания инвесторов, что терапевтический кандидат может приблизиться к регуляторным этапам и закрыть существующий клинический пробел при редких заболеваниях печени.
VISTAS фаза 2b: зуд при PSC стал ключевой точкой эффективности
В ходе VISTAS фазы 2b оценивалась эффективность воликсибата у людей с первичным склерозирующим холангитом — хроническим заболеванием желчных протоков, которое со временем может приводить к повреждению печени. Для пациентов PSC одним из наиболее изнуряющих симптомов является сильный кожный зуд (пруритус), поэтому именно он был выбран как основной показатель эффекта.
Исследование достигло первичной конечной точки. Терапия обеспечила статистически значимое снижение интенсивности зуда на 2,72 балла относительно исходных значений и на 1,64 балла по сравнению с плацебо (p=0,0019). Измерение проводилось с помощью шкалы Adult ItchRO — инструмента, который оценивает выраженность зуда у взрослых.
В испытании приняли участие 158 пациентов с PSC. В первичную группу анализа (111 участников) включили тех, у кого на старте наблюдалась умеренная или выраженная степень зуда.
Результаты: больше пациентов получили клинически значимое облегчение
Воликсибат — экспериментальный пероральный ингибитор транспортера желчных кислот в подвздошной кишке (IBAT). Такие препараты нацелены на регулирование обмена желчных кислот, что может влиять на механизмы, приводящие к зуду при холестатических заболеваниях печени.
Согласно данным VISTAS, как минимум 2-балльное уменьшение показателя по Adult ItchRO достигли 55,6% пациентов, получавших воликсибат. На плацебо этот результат показали 26,3% участников.
Кроме симптоматического эффекта препарат продемонстрировал изменения и по биомаркерам. Было отмечено плацебо-скорректированное снижение уровня сывороточных желчных кислот на 35,8 (p=0,0324). Для клинической практики это важно, поскольку желчные кислоты нередко рассматриваются как значимые маркеры холестаза и активности патологического процесса.
Безопасность: в основном желудочно-кишечные эффекты и изменения лабораторных показателей
Профиль безопасности воликсибата в целом соответствовал ожидаемым эффектам, характерным для класса ингибиторов IBAT. Наиболее часто наблюдались нежелательные явления со стороны желудочно-кишечного тракта, а также повышение лабораторных показателей функции печени.
В частности, отмечались изменения параметров, включая аланинаминотрансферазу (ALT/АЛТ) и билирубин — показатели, которые врачи используют для оценки состояния печени. Прекращение участия в исследовании из-за нежелательных явлений произошло у 9,1% пациентов, получавших воликсибат, и у 2,5% в группе плацебо.
Регуляторный маршрут: встреча с FDA летом 2026 года
Компания Mirum Pharmaceuticals запланировала предзаявочную встречу с Управлением по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) до подачи заявки — так называемую Pre-New Drug Application meeting. Она назначена на лето 2026 года.
Если дальнейшие шаги подтвердят целесообразность продвижения препарата, подача NDA (New Drug Application — заявки на регистрацию лекарственного средства) ожидается во второй половине 2026 года.
Отдельно подчеркивается, что на данный момент терапий, одобренных для первичного склерозирующего холангита, не существует. Это повышает значимость любых результатов по эффективности и безопасности в клинических исследованиях, поскольку рынок ориентирован на поиск вариантов лечения для пациентов без зарегистрированных стандартов.
Что дальше: представление полных данных и параллельная программа по PBC
Полные результаты исследования VISTAS будут представлены на Международном конгрессе Международной ассоциации по изучению печени (EASL) International Liver Congress 30 мая. Публикация подробностей обычно помогает рынку лучше оценить дизайн исследования, статистические нюансы и полный профиль безопасности.
Параллельно Mirum рассчитывает получить topline-данные по VANTAGE — еще одному исследованию фазы 2b воликсибата, но уже при первичном билиарном холангите (PBC). Ожидается, что результаты будут объявлены в первом квартале 2027 года.
Для контекста: PSC и PBC — родственные по механизму группы холестатических заболеваний, однако это разные диагнозы. Поэтому достижения в одном показании не автоматически переносятся на другое, и компании важно подтверждать эффективность отдельно.
Реакция аналитиков: подтверждение рейтинга и целевой цены
На фоне новостей аналитик Baird Брайан Скорни (Brian Skorney) подтвердил рекомендацию Outperform и целевую цену 112,00 доллара. В комментарии он отметил, что полученный массив данных формирует благоприятную основу для дальнейших регуляторных событий во второй половине 2026 года, а также для ожиданий topline-результатов по VANTAGE при PBC. Кроме того, аналитик подчеркнул рост уверенности в дифференцированном позиционировании компании в области гепатологии.
