Акции Atara Biotherapeutics на торгах резко прибавили — рост составил 40% — после того, как компания сообщила о важном регуляторном сигнале от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Речь идет о партнере Atara — Pierre Fabre Pharmaceuticals, который получил от FDA разъяснения относительно повторной подачи заявки на регистрацию биологического препарата (BLA) для терапии tabelecleucel.
Что именно одобрил FDA для повторной заявки
В разъяснениях FDA указало, что для целей будущего маркетингового заявления по tabelecleucel может подойти исследование с одной группой пациентов (single arm), если в качестве сравнения будет использоваться корректный исторический контроль. Под «историческим контролем» обычно понимают данные из ранее проведенных исследований или наблюдений, которые позволяют сопоставить результаты новой терапии с приемлемой для регулятора базовой линией.
Такой формат, по сути, означает, что регулятор допускает сбор доказательств безопасности и эффективности без проведения отдельного рандомизированного исследования с контрольной группой внутри нового проекта, при условии соблюдения методологических требований к сравнению.
Для кого предназначено лечение tabelecleucel
Терапия tabelecleucel разрабатывается для пациентов с рецидивирующим или рефрактерным (то есть не отвечающим на лечение) заболеванием, связанным с вирусом Эпштейна—Барр (EBV). Показание включает посттрансплантационную лимфопролиферативную болезнь, позитивную по EBV.
Лекарство рассматривается для взрослых и детей в возрасте от двух лет и старше после:
- пересадки твердых органов (solid organ transplant);
- трансплантации гемопоэтических клеток (hematopoietic cell transplant).
Почему возникла необходимость в повторной подаче
Полученные указания FDA последовали за ранее направленным компании полным письмом о результатах рассмотрения заявки — Complete Response Letter. Такие письма обычно означают, что регулятор не может одобрить заявку в текущем виде и запрашивает дополнительные действия или данные.
После этого Pierre Fabre Pharmaceuticals провела встречи с FDA, чтобы обсудить маршрут повторной подачи (resubmission pathway) и определить, какие именно элементы программы и представленные материалы будут наиболее убедительными для регулятора.
Какие данные планируют обновить
В рамках подготовки к повторной подаче Pierre Fabre Pharmaceuticals планирует предоставить обновленный пакет данных. В частности, в планах — включить дополнительные пациентов и обеспечить более длительное наблюдение (longer follow-up) по ключевому исследованию фазы 3 ALLELE.
Расширение базы пациентов и увеличение периода наблюдения важны тем, что позволяют лучше оценить профиль безопасности и устойчивость эффекта терапии во времени — то, что регуляторы обычно рассматривают при принятии решений о возможности маркетингового разрешения.
Комментарий руководства Atara
Президент и генеральный директор Atara Cokey Nguyen отметил, что компания ценит дальнейшее взаимодействие с FDA в связке с партнером — PFP (Pierre Fabre Pharmaceuticals) — и что, по их мнению, обсуждение в рамках Type A Meeting помогло выровнять понимание регуляторной рамки для повторной подачи.
Type A Meeting — это формат официальной встречи с FDA, который используется для согласования регуляторной стратегии и требований до окончательной подачи материалов.
Что дальше по срокам
Atara ожидает дать новый регуляторный апдейт в третьем квартале. Компания продолжит поддерживать Pierre Fabre в подготовке повторной заявки, чтобы синхронизировать научные и регуляторные элементы плана.
Платформа Atara и контекст разработки
Atara Biotherapeutics сосредоточена на создании T-клеточных иммунотерапий. В основе ее подхода лежит allogeneic Epstein-Barr virus T-cell platform — платформа на базе «донорских» (аллогенных) T-клеток против EBV. Такие технологии рассматривают как потенциальную основу для лечения не только онкологических заболеваний, но и ряда аутоиммунных состояний.
