Акции argenx NV ADR (NASDAQ:ARGX) прибавляли около 3% на торгах до открытия биржи в понедельник после решения американского регулятора — Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных препаратов США (FDA) расширило показания препарата VYVGART и VYVGART Hytrulo. Теперь лекарства одобрены для лечения всех взрослых пациентов с генерализованной миастенией гравис (gMG), независимо от того, какие антитела выявляются у конкретного больного.
Что именно одобрило FDA
Расширение показаний означает, что VYVGART и VYVGART Hytrulo становятся первыми и единственными препаратами, официально разрешёнными для взрослых пациентов с gMG во всех серотипах. Под серотипом в данном случае понимают «подтип» заболевания, определяемый специфическими антителами к ключевым мишеням в нервно-мышечной передаче.
В обновлённые показания входят пациенты с:
- anti-AChR-Ab (антитела к ацетилхолиновому рецептору);
- anti-MuSK-Ab (антитела к MuSK);
- anti-LRP4-Ab (антитела к LRP4);
- тройной серонегативностью — когда не обнаруживаются антитела к указанным мишеням.
Основание для решения: ADAPT SERON
Расширение одобрения подготовлено на данных дополнительной заявки на биологические препараты (sBLA — supplemental Biologics License Application). Подобные заявки подают, когда компания хочет расширить или уточнить уже утверждённые показания препарата, опираясь на результаты новых клинических исследований.
Ключевую роль сыграло исследование фазы 3 ADAPT SERON. В него включили 119 пациентов с gMG, у которых не выявлялись антитела к ацетилхолиновым рецепторам по трем серотипам. Иначе говоря, речь шла о группе, где традиционная серологическая «маркировка» не давала ожидаемых результатов.
В исследовании был достигнут первичный конечный показатель: у пациентов, получавших VYVGART, отмечалось статистически значимое улучшение по суммарному баллу MG-ADL по сравнению с плацебо уже на 4-й неделе.
При этом в общей популяции наблюдалось улучшение, которое клинически считают заметным: прибавка на 3,35 пункта по MG-ADL на 4-й неделе.
Почему расширение показаний важно для практики
Около 20% пациентов с gMG могут иметь ситуацию, когда антитела AChR не обнаруживаются. Для врачей это усложняет диагностику и тактику лечения, поскольку ранее подбор терапии во многом зависел от серологического профиля.
Теперь расширенная формулировка показаний позволяет специалистам назначать терапию VYVGART и VYVGART Hytrulo на основании клинического диагноза, не требуя привязки к конкретному серотипу.
Переносимость и эффективность по серотипам
Отдельным пунктом FDA и компанией подчёркивается безопасность: VYVGART демонстрировал хорошую переносимость в разных серотипах. Профиль нежелательных явлений в целом соответствовал тому, что уже был известен для пациентов с anti-AChR-Ab-положительной gMG.
Позитивные изменения оценивали по клиническим шкалам, включая MG-ADL и Quantitative Myasthenia Gravis. Улучшения фиксировали как в целом по популяции, так и по всем серотипам, включённым в анализ, при повторных курсах лечения.
Что происходит с разработкой VYVGART Hytrulo и педиатрическими программами
Компания также недавно сообщала о положительных результатах исследования ADAPT OCULUS по VYVGART Hytrulo при ocular MG (глазная форма миастении). Параллельно продолжается работа над программами для более молодых пациентов: развитие терапии для педиатрических групп ведётся в рамках исследования ADAPT Jr для пациентов с gMG.
Кроме того, препарат представлен в нескольких вариантах введения. В частности, среди форм предусмотрена самостоятельная подкожная инъекция VYVGART Hytrulo с предзаполненным шприцем, что упрощает использование терапии в амбулаторных условиях.
Справка: что такое MG-ADL
MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living) — шкала, которая отражает влияние миастении на повседневную активность. Чем ниже балл, тем лучше клиническое состояние; поэтому улучшение по MG-ADL рассматривают как показатель эффективности лечения.
