Акции Quoin Pharmaceuticals Ltd. (NASDAQ:QNRX) заметно прибавили в начале торгов во вторник: рост составил 5,6% в режиме premarket после того, как компания сообщила о подаче заявки Investigational New Drug (IND) в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США — FDA. Речь идет о препарате QRX003, который рассматривается для лечения синдрома Пилинг-кожи (Peeling Skin Syndrome, PSS).
Что означает подача IND и почему это важно
IND — это разрешительная заявка, без которой невозможно официально стартовать клинические исследования нового лекарственного средства в США. По сути, компания подает в FDA пакет данных о кандидате в препарат: обоснование механизма действия, результаты доклинических работ и план будущих клинических этапов. Если регулятор не возражает, препарат получает «зеленый свет» для перехода к испытаниям на людях.
В случае Quoin подача IND стала первым шагом для PSS — редкого заболевания кожи, для которого на данный момент не существует утвержденного лечения или способа полного излечения.
Планы по старту Phase 2: во второй половине 2026 года
Компания намерена запустить исследование фазы 2 во второй половине 2026 года — при условии, что FDA одобрит заявку и не запросит дополнительных данных. Фаза 2 обычно используется для оценки эффективности и безопасности у более широкой группы пациентов по сравнению с ранними этапами.
На каких данных основана заявка
Заявка IND опирается на клинические наблюдения, полученные в рамках продолжающегося исследования, инициированного самими врачами (investigator-led study) у детей с PSS. Как утверждает Quoin, первый участник уже получает QRX003 более 15 месяцев.
По представленным данным, за это время отмечались улучшения по нескольким направлениям: состояние кожи, режим сна и общая оценка качества жизни. Дополнительно подчеркивается, что препарат переносился хорошо — компания сообщает об отсутствии нежелательных явлений (adverse events).
Сколько пациентов планируется набрать и где будут проходить исследования
Предполагаемое исследование фазы 2 рассчитано на набор 6–8 пациентов детского и взрослого возраста с PSS. Участники будут привлекаться в Соединенных Штатах и Европе, что позволит собрать данные из разных популяций и условий медицинской практики.
Отдельно отмечается, что это будет второе показание для QRX003. Помимо синдрома Пилинг-кожи препарат рассматривается также для лечения синдрома Нетертона (Netherton Syndrome).
Позиция руководства Quoin
Генеральный директор Quoin Pharmaceuticals Д-р Майкл Майерс (Dr. Michael Myers) назвал подачу IND еще одной вехой для компании. В своем комментарии он подчеркнул, что Quoin стала первой компанией, которая подала IND для синдрома Нетертона.
Другой проект компании: QRX009 и платформа местного рапамицина
Помимо QRX003, Quoin развивает программу, связанную с местным (topical) рапамицином на собственной платформе QRX009. Планируется, что этот продукт выйдет на клинические испытания во второй половине текущего года.
Справка: что такое PSS и почему нет «готового решения»
-
Peeling Skin Syndrome (PSS) — редкое генетическое или обусловленное другими факторами заболевание кожи, при котором у пациентов происходит выраженное шелушение и нарушение целостности кожных покровов.
-
Для подобных редких болезней особенно критичны ранние клинические данные: они помогают определить, есть ли у препарата клинический эффект и насколько он безопасен.
-
Отсутствие утвержденного лечения означает, что пациентам приходится рассчитывать на экспериментальные подходы и клинические исследования.
